 |
브레이크뉴스 문홍철 기자= GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 19일 밝혔다.
해당 치료제는 작년 1월 미국 FDA로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다.
MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했으며, 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.
양사는 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산해 향후 공동으로 임상 연구를 진행할 예정이다.
GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것이다”고 말했다.
한편, 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면 혜택 및 시판허가 승인 시 10년(소아 치료제는 12년)간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있다.
break9874@naver.com
*아래는 위 기사를 '구글 번역'으로 번역한 영문 기사의 [전문]입니다. '구글번역'은 이해도 높이기를 위해 노력하고 있습니다. 영문 번역에 오류가 있을 수 있음을 전제로 합니다.<*The following is [the full text] of the English article translated by 'Google Translate'. 'Google Translate' is working hard to improve understanding. It is assumed that there may be errors in the English translation.>
GC Green Cross, Sanfilippo Syndrome treatment designated as orphan drug by European Medicines Agency
Break News Reporter Moon Hong-cheol= GC Green Cross has received approval from the European Medicines Agency (EMA) for its intracerebroventricular (ICV) enzyme replacement therapy treatment (ERT) for Sanfilippo syndrome type A (MPS III A), which is being jointly developed with Nobel Pharma, a bio venture specializing in orphan drugs. It was announced on the 19th that it received Orphan Drug Designation (ODD).
The treatment received Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) and Orphan Drug Designation (ODD) from the U.S. FDA in January last year. With the addition of this European approval, a total of three orphan drugs and rare pediatric disease drugs have been designated in the U.S. and Europe for the disease.
Sanfilippo syndrome (type A) is a recessive genetic disease in which heparan sulfate accumulates in the central nervous system due to a genetic defect, causing gradual damage to the central nervous system. Most patients suffer from a severe form that leads to death around the age of 15. It is a rare disease. Because there is no approved treatment yet, there is a huge unmet medical need among patients.
To treat brain lesions in MPS IIIA patients, GC Green Cross and Nobel Pharma have been launching enzyme replacement therapy (ERT) in 2020 through direct intracerebroventricular administration (ICV) of an enzyme (heparan N sulfatase) that is not expressed in the patient's body. , Enzyme Replacement Therapy) is being jointly developed. After a long period of research, we succeeded in producing a highly concentrated enzyme in a formulation that can be administered intracerebroventricularly, and we have secured a number of related patents at home and abroad.
The two companies plan to produce the drug in a GMP facility based on GC Pharma's proprietary recombinant protein production technology and conduct joint clinical research in the future.
A GC Green Cross official said, “We will do our best to quickly enter clinical trials as it has been recognized in the preclinical stage that the pipeline can resolve disease lesions in the United States and Europe.”
Meanwhile, if it is designated as an orphan drug in Europe, it can receive benefits such as product approval application fee and tax reduction benefits, and exclusive rights for 10 years (12 years for pediatric drugs) upon approval of marketing approval.
