 ▲ GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제(’가 임상 3상에서 환자들의 운동 능력 및 주요 장기 기능 개선 효과를 입증했다. 사진은 GC녹십자 사옥. |
GC녹십자(대표 허은철)의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제(Idursulfase-beta)’가 임상 3상에서 환자들의 운동 능력 및 주요 장기 기능 개선 효과를 입증하며, 그 결과가 SCIE급 국제학술지 <제네틱스 인 메디슨(Genetics in Medicine)>에 게재됐다. 이번 성과는 순수 국내 기술로 개발된 헌터라제가 글로벌 희귀질환 치료 분야에서 유의미한 진전을 이뤄냈다는 점에서 큰 주목을 받고 있다.
운동 능력 8배 향상, 장기 기능 개선까지
삼성서울병원에서 진행된 이번 임상 3상은 기존 치료 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 대상으로 1년간 헌터라제를 정맥 투여하며 유효성과 안전성을 종합적으로 평가했다.
연구 결과, 헌터라제를 투약한 환자들은 6분 보행 검사에서 치료 전보다 평균 62.2미터를 더 걸어, 위약군(7.3미터) 대비 8배 이상 높은 운동 능력 향상을 보였다. 6분 보행 검사는 환자의 삶의 질과 직결되는 중요한 지표로, 헌터증후군 연구의 표준 평가 도구로 사용된다.
또한, 2차 평가지표인 소변 내 GAG(글리코사미노글리칸) 농도가 71% 감소했으며, 특히 헤파린황산염(HS)과 더마탄황산염(DS)은 각각 89%, 88% 줄어드는 고무적인 결과를 나타냈다. 간과 비장의 크기 역시 각각 27%, 26% 감소하며 주요 장기에 대한 치료 효과를 입증했다.
안전성 및 약효 지속성도 긍정적 평가
안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 나왔다. 대부분의 이상 사례는 경증 또는 중등증이었고, 치료를 중단한 경우는 없었다. 특히 면역학적 중화항체(Neutralizing Antibody)가 세 차례 이상 연속 검출된 환자 비율이 19%로, 기존 치료제(62.5%) 대비 현저히 낮아 헌터라제가 약효를 더 안정적으로 유지할 가능성을 시사했다.
논문의 제1저자인 아주대병원 손영배 교수는 “이번 임상은 아시아인을 대상으로 한 첫 임상 3상 시험이자, 국산 기술로 개발된 헌터라제의 우수성을 확인한 것”이라며 “대사 개선뿐 아니라 주요 장기 체적 정상화 및 운동 능력 회복 측면에서도 임상적 개선 효과를 보였다”고 강조했다.
GC 녹십자 정재욱 R&D 부문장은 “고무적인 임상 3상 결과를 논문으로 발간하게 되어 기쁘다”며 “순수 국산 기술로 개발한 헌터라제가 헌터증후군 환자들의 삶의 질을 개선하는 데 큰 도움이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.
헌터증후군은 X염색체 유전 질환으로, 남아 10만 명당 1명꼴로 발생하며 조기 진단과 치료가 중요하다. 현재 전 세계적으로 사용되는 치료제는 GC 녹십자의 ‘헌터라제’와 일본 기업 다케다제약의 ‘엘라프라제’가 있다.
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GC Biopharma's 'Hunterase' Improves Quality of Life for Hunter Syndrome Patients, Clinical Phase 3 Results Published in SCIE Journal
-Significant Improvement in Motor Function and Major Organ Treatment Effect Confirmed; Securing Global Competitiveness for Korean-Developed Technology-
GC Biopharma (CEO Huh Eun-chul) announced today that the results of the Phase 3 clinical trial for its Hunter syndrome treatment, 'Hunterase (Idursulfase-beta),' demonstrating significant improvements in patients' motor function and major organ conditions, have been published in the SCIE-indexed international journal 'Genetics in Medicine.' This achievement is particularly noteworthy as it signifies a meaningful advancement in the global rare disease treatment landscape for a product developed with purely domestic technology.
8x Improvement in Motor Function, Plus Organ Benefits
The Phase 3 clinical trial, conducted at Samsung Medical Center, involved 24 newly diagnosed Hunter syndrome patients who had no prior experience with existing treatments. Hunterase was administered intravenously for one year, with its efficacy and safety comprehensively evaluated.
The study found that patients treated with Hunterase showed a significant improvement in the 6-minute walk test, walking an average of 62.2 meters further than before treatment, which is over 8 times higher than the placebo group (7.3 meters). The 6-minute walk test is a crucial indicator directly related to a patient's quality of life and is a standard evaluation tool in Hunter syndrome research.
Furthermore, promising results were observed in secondary endpoints. Urinary GAG (Glycosaminoglycan) levels decreased by 71%, with Heparan Sulfate (HS) and Dermatan Sulfate (DS) showing reductions of 89% and 88%, respectively. The size of the liver and spleen also decreased by 27% and 26% respectively, proving therapeutic effects on major organs.
Positive Assessment in Safety and Sustained Efficacy
The safety profile also demonstrated positive results. Most adverse events were mild to moderate, and no patients discontinued treatment. Notably, the percentage of patients with neutralizing antibodies detected continuously three or more times was 19%, significantly lower than the 62.5% seen with existing treatments, suggesting that Hunterase has the potential to maintain its efficacy more stably compared to conventional therapies.
Professor Son Young-bae of Ajou University Hospital, the first author of the paper, stated, "This trial is the first Phase 3 clinical study conducted on an Asian population, and it confirmed the excellence of Hunterase, developed with domestic technology. It showed clinical improvement not only in metabolic correction but also in normalizing major organ volumes and restoring motor function."
Jeong Jae-wook, Head of R&D Division at GC Biopharma, expressed his pleasure at the publication of the "encouraging Phase 3 clinical trial results." He added, "We expect Hunterase, developed with pure domestic technology, to significantly help improve the quality of life for Hunter syndrome patients."
Hunter syndrome is an X-linked genetic disorder, affecting approximately 1 in 100,000 male births, and early diagnosis and treatment are crucial. Currently, 'Hunterase' from GC Biopharma and 'Elaprase' from Takeda Pharmaceutical (domestic rights: Sanofi) are the globally used treatments for Hunter syndrome.
