 ▲ GC녹십자 본사 전경. |
GC녹십자(대표 허은철)는 5일, 자사의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’가 식품의약품안전처로부터 국내 희귀의약품(ODD)으로 지정되었다고 발표했다. 이로써 상용화에 대한 기대감이 높아지고 있다.
‘헌터라제 ICV’는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 이미 희귀의약품으로 인정받은 바 있다. 이 치료제는 머리에 장착된 장치를 통해 약물을 뇌실에 직접 주입하는 독특한 방식으로, 중추신경계 증상을 개선하는 세계 유일의 치료법이다. 이러한 방식으로 전달된 약물은 뇌혈관과 중추신경 세포에 도달하여 인지능력 저하 및 운동 발달 지연 등 중추신경 손상으로 인한 증상을 완화하는 데 기여한다.
전 세계 헌터증후군 환자 중 약 70%가 중추신경 손상을 겪고 있으며, 이로 인해 미충족 의료 수요가 상당히 높은 상황이다. GC녹십자는 2021년 일본에서 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제로서 세계 최초로 품목허가를 받았고, 2024년 11월에는 러시아에서 두 번째로 허가를 획득했다. 현재 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서 희귀의약품으로 지정된 만큼, 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결하기 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.
한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 발생하는 선천성 희귀질환으로, 골격 이상과 지능 저하 등의 증상을 동반하며, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
*아래는 위 기사를 '구글 번역'으로 번역한 영문 기사의 [전문]입니다. '구글번역'은 이해도 높이기를 위해 노력하고 있습니다. 영문 번역에 오류가 있을 수 있음을 전제로 합니다.<*The following is [the full text] of the English article translated by 'Google Translate'. 'Google Translate' is working hard to improve understanding. It is assumed that there may be errors in the English translation.>
GC Green Cross Designates 'Hunterase ICV' as an Orphan Drug in Korea
GC Green Cross (CEO Heo Eun-cheol) announced today that its severe Hunter syndrome treatment, Hunterase ICV (intracerebroventricular), has been designated as an orphan drug (ODD) by the Ministry of Food and Drug Safety (MFDS). This designation raises expectations for commercialization.
Hunterase ICV has already been recognized as an orphan drug in Russia in 2017, Japan in 2020, and Europe in 2021. It is the world's only treatment for central nervous system symptoms that uses a unique method of injecting drugs directly into the ventricles of the brain through a head-mounted device. Delivered in this way, the drug reaches the brain's blood vessels and central nerve cells, helping to alleviate symptoms caused by central nervous system damage, including cognitive decline and delayed motor development.
Approximately 70% of people with Hunter syndrome worldwide suffer from central nerve damage, resulting in a significant unmet medical need. GC Pharma received the world's first marketing authorization in Japan in 2021 for the treatment of severe form of Hunter syndrome via intracerebroventricular administration, and the second in Russia in November 2024. Phase 1 clinical trials are currently underway in Korea.
“As Hunterase ICV has been designated as an orphan drug in Korea, we will do our best to address the unmet needs of patients with severe Hunter syndrome,” said Dr. Lee Jae-woo, Head of Development at GC Green Cross.
Hunter syndrome is a rare congenital disorder caused by a deficiency of the enzyme IDS (Iduronate-2-sulfatase), with symptoms such as skeletal abnormalities and decreased intelligence, and is estimated to affect 1 in 100,000 to 150,000 male children.
